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据俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学的医生和研究人员今天发表的一项新的证据评论,一种用于多发性硬化症和其他自身免疫性疾病的极其昂贵的药物提供的临床益处很少(如果有的话)。
该评论发表在JAMA Internal Medicine 杂志上,发现与更便宜的替代品相比,药物 Acthar (rACTH) 的临床益处相当低。
该综述共筛选了 41 项研究。很少有人将 Acthar 与标准药物(如皮质类固醇)进行比较,而在那些比较过的药物中,结果表明与安慰剂或类固醇相比,即使有任何益处,也是微弱的。
“我们没有发现任何证据表明这种药物优于非常便宜的皮质类固醇,”资深作者 Daniel Hartung,Pharm.D.,MPH,OHSU / OSU 药学院副教授说。
Acthar 目前标价为每毫升 80 单位的 5 毫升小瓶,价格接近 40,000 美元。根据剂量的不同,成人使用 Acthar 的典型疗程为每天 40 至 80 个单位,并且很容易超过 100,000 美元,而对于相同情况,普通口服皮质类固醇的费用为 100 美元或更少。重复的疗程每年可增加数十万美元。对于参加 Medicare 计划的普通人来说,Acthar 每年的费用约为 318,000 美元。
多发性硬化症和婴儿痉挛症似乎是 Acthar 最有可能有用的适应症,但即便如此,结果也是喜忧参半。
“由于缺乏比较 rACTH 与合成皮质类固醇的直接(随机对照试验)证据,因此专业协会应该劝阻继续使用 rACTH,并且医疗保险等支付方不应承保,”作者总结道。
这项新研究扩展了以前的研究,重点是治疗多发性硬化症的药物成本增加。
OHSU 和俄勒冈州立大学的研究人员此前于 2017 年发表了关于 Acthar 的研究。他们发现,相对较少的临床医生开出了一种最低限度有效的药物,该药物在五年内花费超过 10 亿美元,仅在 2015 年就超过 5 亿美元.
“这是一种价格过高的药物,近年来因各种适应症而被积极推向市场,”Hartung 说。“我们发现证据基础充其量是非常薄弱的,并且绝对不能证明公共支付者每年花费数亿美元,特别是医疗保险计划。”
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